El ensayo fase 2 STARS, que evaluó OV101 (gaboxadol) para el tratamiento del síndrome de Angelman, logró su punto final primario de seguridad y tolerabilidad.
El agonista selectivo del receptor GABAA delta (δ) resultó ser un perfil de seguridad favorable y demostró ser bien tolerado en adultos y adolescentes con síndrome de Angelman.
Amit Rakhit, MD, MBA, director médico y de gestión de cartera de Ovid Therapeutics, recientemente comunicó: “Con estos hallazgos, hemos avanzado nuestra comprensión de los criterios de valoración relevantes para evaluar los síntomas clave del síndrome de Angelman. Además, demostramos que una dosis de OV101 una vez al día podría ser suficiente para generar un beneficio clínicamente significativo para los pacientes. Esperamos discutir los datos con las autoridades reguladoras para informar nuestros planes de desarrollo futuros “.
El ensayo STARS fase 2 incluyó a 88 pacientes (adultos, n = 66; adolescentes, n = 22) con edades entre 13 años y 49 años en los Estados Unidos e Israel. Los participantes fueron elegidos aleatoriamente en 3 grupos de tratamiento: los que recibieron una dosis diaria de 15 mg (QD) de OV101 por la noche, una dosis dos veces al día (BID) de OV101 con 10 mg por la mañana y 15 mg por la noche o placebo.
A las 12 semanas de tratamiento en el análisis de eficacia preespecificado, mostró una mejoría estadísticamente significativa (p = 0,0206; prueba exacta de Fisher) en comparación con placebo en el primer criterio de eficacia preespecificado con respecto a las impresiones clínicas globales de los médicos mejora (CGI-I), que ocupó el primer lugar en el plan estadístico superior. Los investigadores informan que esto refleja una mejora en dos tercios de los participantes en los grupos de tratamiento combinado en comparación con solo un tercio en el grupo placebo y que los pacientes más jóvenes a los que se administró una dosis QD tuvieron la mayor respuesta a OV101 en comparación con los mayores grupos de edad.
Dado que los eventos adversos (EA) con tratamiento con OV101 fueron similares al tratamiento con placebo, y la mayoría de los AA fueron leves, el estudio cumplió con su punto final primario de seguridad y tolerabilidad. Los vómitos, la somnolencia, la irritabilidad, la agresión y la pirexia fueron los eventos adversos más comúnmente informados con tratamiento con OV101. En comparación con el placebo, los eventos que ocurrieron en más del 5% (2 o más pacientes) en cualquiera de los grupos de tratamiento con OV101 incluyeron pirexia, erupción cutánea, convulsiones, enuresis y epilepsia mioclónica.
Con estos datos, Ovidio planea consultar con las autoridades reguladoras a fin de determinar los próximos pasos para una vía de registro e iniciar un estudio de extensión abierto (llamado ELARA) en el cuarto trimestre de 2018. ELARA estará destinado a pacientes con síndrome de Angelman quién completó cualquier estudio OV101 previo; este criterio cumplido puede hacer que sean elegibles para recibir el medicamento en investigación en este estudio.
Fuente: Ovid Therapeutics Inc., laboratorio responsable de la investigación. http://investors.ovidrx.com/phoenix.zhtml?c=254470&p=irol-newsArticle&ID=2362112